Una breve introduzione sui cosiddetti farmaci "orfani", l'esperto risponde.
Abbiamo intervistato la Dott.ssa Angela Delogu, specialista in farmacologia.
Cosa sono i farmaci “orfani”?
I farmaci cosiddetti ''orfani'', sono quei medicinali destinati al trattamento delle malattie rare, ma che,per l'insufficiente numero di utenti previsti, non hanno un mercato sufficiente per ripagare le spese del loro sviluppo.
Si definiscono ''farmaci orfani” perché manca l'interesse da parte delle industrie farmaceutiche a investire su un farmaco destinato a pochi pazienti.Il processo che va dall'individuazione di un nuovo principio attivo fino alla sua commercializzazione , è lungo e costoso, e le probabilità che un' azienda si assuma l'onere di sviluppare un medicinale, sono praticamente nulle se tale prodotto è destinato a pochi pazienti.Il farmaco rimane quindi senza sponsor, cioè orfano.
D'altra parte è inaccettabile che ad alcuni individui venga negata la possibilità di beneficiare del progresso medico solo perché la patologia di cui soffrono colpisce un numero ridotto di persone.
Per stimolare e facilitare la ricerca e lo sviluppo dei farmaci orfani, sull'esempio di altre Nazioni, nel 2000 anche l'Europa ha emanato la normativa su questo argomento, recepita anche a livello italiano.Sono previsti incentivi affinché le aziende farmaceutiche siano motivate a sviluppare nuovi medicinali o indagare nuove indicazioni, più rare, per farmaci già esistenti.
Oltre ai prodotti destinati al trattamento di malattie rare, sono identificati come farmaci orfani, anche quei prodotti ritirati dal mercato , per ragioni economiche o farmacologiche, o quei prodotti non sviluppati (es. farmaci per patologie del terzo mondo).
Chi regola la disponibilità dei farmaci “orfani”?
La disponibilità dei farmaci orfani è regolata da diverse agenzie;a livello europeo presso l' Agenzia Europea di valutazione dei medicinali (EMEA) è operativo il Comitato per la designazione dei prodotti medicinali orfani (COMP).
L'elenco dei farmaci, che hanno ottenuto lo statuto di farmaci orfani, è disponibile presso il Registro Farmaci Orfani EMEA.
In Italia i farmaci orfani vengono ammessi a regime di rimborsabilità dall'AIFA; presso l'Istituto Superiore di Sanità è istituito il Registro Nazionale Farmaci Orfani.
Ultimo aggiornamento ( 12 April 2008 )
